Hai nhà khoa học giành giải Nobel Y học 2024 vì khám phá ra microRNA

ThuThuatOnline

08/10/2024

Thông cáo báo chí vừa được phát đi từ Viện Karolinska, Stockholm, Thụy Điển cho biết giải Nobel đầu tiên trong mùa giải Nobel 2024 đã có chủ. Đó là Giải Nobel Y học được trao cho bộ đôi nhà khoa học Victor Ambros và Gary Ruvkun vì đã phát hiện ra microRNA và vai trò của nó trong quá trình điều chỉnh gen.

Victor Ambros sinh năm 1953 tại Hanover, New Hampshire, Hoa Kỳ. Ông nhận bằng Tiến sĩ từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT), Cambridge vào năm 1979, nơi ông cũng thực hiện nghiên cứu sau tiến sĩ từ năm 1979 đến 1985.

Ông trở thành nhà nghiên cứu chính tại Đại học Harvard, Cambridge vào năm 1985. Từ năm 1992 đến 2007, ông là Giáo sư tại Trường Y khoa Dartmouth và hiện nay là Giáo sư Khoa học Tự nhiên Silverman tại Trường Y khoa Đại học Massachusetts.

Gary Ruvkun sinh năm 1952 tại Berkeley, California, Hoa Kỳ. Ông nhận bằng Tiến sĩ từ Đại học Harvard vào năm 1982. Ông là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) từ năm 1982 đến 1985.

Ông trở thành nhà nghiên cứu chính tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và Trường Y Harvard vào năm 1985, nơi ông công tác cho đến hiện tại trong vai trò một Giáo sư Di truyền học.

Giải Nobel năm nay vinh danh hai nhà khoa học vì phát hiện một nguyên lý cơ bản điều chỉnh cách hoạt động của gen.

Nếu ví cơ thể chúng ta là một cỗ máy, thông tin lưu trữ trong gen của chúng ta có thể được ví như một cuốn sách hướng dẫn sử dụng cỗ máy đó. Chúng định hình mọi hoạt động của tất cả các tế bào trong cơ thể.

Mỗi tế bào đều chứa cùng một bộ nhiễm sắc thể, vì vậy mỗi tế bào đều có cùng một tập hợp gen và chỉ dẫn như nhau. Tuy nhiên, các loại tế bào khác nhau, như tế bào cơ và tế bào thần kinh, lại có những đặc điểm riêng biệt.

Sự khác biệt này xuất phát từ một quá trình gọi là "điều chỉnh gen", cho phép mỗi tế bào chỉ chọn một phần liên quan đến mình trong bộ sách hướng dẫn sử dụng của cơ thể. Điều này đảm bảo rằng chỉ có một nhóm gen chính xác được kích hoạt trong mỗi loại tế bào.

Victor Ambros và Gary Ruvkun quan tâm đến cách các loại tế bào khác nhau này phát triển. Họ đã thực hiện các nghiên cứu vào đầu những năm 1990, tập trung vào quá trình điều chỉnh gen ở loài giun tròn nhỏ Caenorhabditis elegans (C. elegans).

Họ tập trung vào hai gen đột biến, lin-4 và lin-14, có vai trò trong việc điều chỉnh thời gian phát triển của các tế bào khác nhau. Ambros phát hiện rằng gen lin-4 tạo ra một phân tử RNA rất ngắn, không mã hóa protein, nhưng lại ức chế hoạt động của gen lin-14. Ông gọi nó là microRNA.

Ruvkun bổ sung bằng cách chỉ ra rằng sự ức chế này xảy ra ở giai đoạn sau trong quá trình biểu hiện gen, tức là ngăn chặn quá trình sản xuất protein. Qua đó, họ đã chứng minh một cơ chế hoàn toàn mới trong việc điều chỉnh gen bằng microRNA.

Phát hiện này được công bố vào năm 1993 và ban đầu bị bỏ qua bởi nhiều nhà khoa học, nhưng đến năm 2000, nghiên cứu của Ruvkun về một microRNA khác, let-7, đã chứng minh rằng cơ chế này tồn tại ở khắp các loài động vật, bao gồm cả con người. Phát hiện này mở ra một lĩnh vực nghiên cứu mới về vai trò của microRNA trong điều chỉnh gen:

Kể từ đó cho đến nay, các nhà khoa học đã phát hiện hơn một nghìn microRNA được mã hóa trong bộ gen người. Các microRNA này ngày càng chứng minh được vai trò vô cùng quan trọng đối với sự phát triển và hoạt động của chúng ta.

"RNA nhỏ nhưng có tầm quan trọng sinh lý sâu sắc. Việc điều chỉnh gen bởi microRNA, lần đầu tiên được tiết lộ bởi Ambros và Ruvkun, đã hoạt động trong hàng trăm triệu năm. Cơ chế này đã cho phép sự tiến hóa của các sinh vật ngày càng phức tạp", hội đồng giải thưởng Nobel cho biết.

"Nếu microRNA điều chỉnh gen bất thường, nó có thể góp phần gây ra ung thư, và các đột biến trong các gen mã hóa microRNA đã được tìm thấy ở con người, gây ra các tình trạng như mất thính lực bẩm sinh, rối loạn mắt và xương", hội đồng Nobel cho biết thêm.

Nghiên cứu của Ambros và Ruvkun, xuất phát từ loài giun nhỏ bé C. elegans, là điểm khởi đầu cho các phương pháp điều trị mới của rất nhiều loại bệnh, đặc biệt là liệu pháp gene. Vì vậy, nỗ lực của bộ đôi nhà khoa học này xứng đáng nhận được một giải Nobel Y học.

Theo công bố của hội đồng Nobel, hai nhà khoa học sẽ cùng chia đôi giải thưởng trị giá 11 triệu kronor Thụy Điển (tương đương 26 tỷ VNĐ).

Giải thưởng năm nay là giải Nobel Y học thứ 115 được trao kể từ năm 1901. Trong số 229 người đoạt giải, chỉ có 13 người là phụ nữ. Giải Nobel Vật lý năm 2024 sẽ được công bố vào ngày mai, tiếp theo là giải Nobel Hóa học vào thứ Tư.